Van molecule naar geneesmiddel

BeursKompas, mijn kijk op de beurs en beleggen

Van molecule naar geneesmiddel

Inleiding

Deze week was ik in een “discussie” verwikkeld met een lezeres van BeursKompas.

Onderwerp van gesprek: hoe kan het ook anders, Covid19…

De abonnee vond het niet kunnen dat er nog geen vaccin was gevonden tegen de ziekte en dat het nog tot begin volgend jaar kon duren vooraleer er iets beschikbaar was.

In de huidige situatie is het inderdaad zo dat zoiets onbegrijpelijk en wraakroepend is. Echter moeten we dat afzetten tegen de tijd die normaal nodig is om van een indicatie over te gaan tot een effectief geneesmiddel op de markt. We spreken dan makkelijk over 10 tot 14 jaar (zonder al te veel tegenslagen onderweg).

Daarnaast is het ook een dure aangelegenheid: gemiddeld 1,25 miljard Euro vooraleer er in het beste geval de eerste verkoop volgt.

Het werd het sein om langs deze weg in het kort iets meer uitleg te verschaffen over het parcours dat moet worden afgelegd.

Niet zo evident als het lijkt

 

Onderzoeksfase:

Hierin worden nieuwe moleculen onderzocht en de mogelijke werking tegen ziektes bepaald. Is er een beloftevolle uitkomst zullen de onderzoekers in deze fase een octrooi nemen om hun intellectuele eigendom veilig te stellen.

Pré-klinische Fase:

In deze fase zal men de veiligheid en werkzaamheid van het potentiële middel testen op dieren. Het product wordt ook op grotere schaal aangemaakt.

Klinische Fases:

Het potentiële middel wordt getest op mensen in drie verschillende fases.

  • Fase 1: staat in het teken van de veiligheid van het product. Testen worden gedaan op 20 tot 100 gezonde vrijwilligers
  • Fase 2: hierin wordt de doeltreffendheid gemeten. Testen worden gedaan op 100-500 patiënten
  • Fase 3: combineert Fase 1 (veiligheid) en Fase 2 (doeltreffendheid) maar dan op grotere schaal bij patiënten. Gemiddeld gaat het hier over 1.000-5.000 zieke personen. In deze fase wordt de productie van het eventuele middel reeds voorbereid.

Indiening dossier:

Het geneesmiddel krijgt al dan niet een goedkeuring door de FDA (Food & Drug Administration) of de Europese tegenhanger het EMA (European Medicines Agency).

De prijs wordt bepaald en er worden akkoorden gesloten over het al dan niet terugbetalen door ziekenfondsen, ziekenhuizen,…

De productie draait nu op volle toeren. Eens het middel effectief op de markt is zal het verder worden opgevolgd in het kader van mogelijke neveneffecten, interacties met nieuwe geneesmiddelen,…

Conclusie:

Voor we een conclusie kunnen trekken toch nog even een klein tabelletje dat verdere uitleg volgens mij overbodig maakt. We beginnen dus met 10.000 potentiële moleculen om tot 1 geneesmiddel te komen. Combineer dit met een kostprijs van 1,2 miljard Euro en een duurtijd tot 12 jaar vooraleer een middel zelfs maar op de markt kan komen en je ziet dat het allemaal niet zo eenvoudig is.

Het zet je ook aan het denken als je in de media de roep hoort tot het gratis toedienen van medicatie in bepaalde gevallen (let op, vanuit menselijk standpunt begrijp ik dit volkomen!).
Zonder de hoge gevraagde prijs zou het middel er soms zelfs niet eens zijn…

Enkele speciale gevallen

Aansluitend op de laatste zin hierboven kan een potentieel geneesmiddel aanzien worden als een Orphan Drug of Weesgeneesmiddel. Dat zijn middelen voor zeer zeldzame maar ernstige ziektes die zonder steun van de overheid nooit zouden worden ontwikkeld. Traditioneel bestaat er ook nog geen enkel middel op de markt op dat moment. De verschillende fases verlopen dan vlugger, men laat de registratiekosten vallen, er is een extra belastingaftrek en er wordt exclusiviteit beloofd voor 7 jaar (USA) of 10 jaar (Europa).

Het tweede specialleke is de Compassionate use waarbij nog-niet-goedgekeurde middelen kunnen worden gebruikt door patiënten met een levensbedreigende ziekte.

De voorwaarden zijn wel redelijk strikt:

  • De patiënt mag niet in aanmerking komen om aan het normale onderzoek deel te nemen
  • Zowel de patiënt als zijn behandelende arts staan achter de aanvraag tot gebruik
  • Er is geen gelijkaardig werkend middel op de markt te vinden
  • Het risico van het product mag niet groter zijn dan het risico van de ziekte zelf
  • Er werd reeds voldoende veiligheid en doeltreffendheid bewezen in vorige studies
  • Iemand betaalt voor het middel (soms de patiënt, soms het farmabedrijf, de zogenaamde “sponsor”)

Wil je meer van deze info ontvangen samen met concrete aandelenbesprekingen? Abonneer je dan op BeursKompas via https://beurskompas.be/abonneer/